研究190 - 203 活跃，不招人
一项评估安全性的2期开放标签研究, 耐受性, 脑室BMN 190在CLN2患者中的疗效
指示
CLN2疾病
目标
评估BMN 190在CLN2患者中的安全性、耐受性和有效性. 该研究旨在评估参与研究的儿童的兄弟姐妹的疾病进展情况.
临床实验的治疗
Cerliponase α或190
状态
主动，不招人
研究类型
第二阶段
晚期婴儿神经性脑蜡样脂肪褐变2型（CLN2）疾病是一种超罕见且进展迅速的儿科脑部疾病，也是神经性脑蜡样脂肪褐变最常见的形式之一, 这是一组遗传性疾病，统称为巴顿病.
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一项评估安全性的2期开放标签研究, 耐受性, 脑室BMN 190在CLN2患者中的疗效
CLN2疾病
评估BMN 190在CLN2患者中的安全性、耐受性和有效性. 该研究旨在评估参与研究的儿童的兄弟姐妹的疾病进展情况.
Cerliponase α或190
主动，不招人
第二阶段
Cerliponase阿尔法观察性研究（美国）
CLN2疾病
评价cerliponase alfa治疗2型神经性ceroid lipofuscinosis （CLN2病）患者的长期安全性
N/A
这项研究目前正在招募参与者
观察
Cerliponase α观察性研究（EMA成员国）
CLN2疾病
评价cerliponase alfa治疗2型神经性ceroid lipofuscinosis （CLN2病）患者的长期安全性
N/A
这项研究目前正在招募参与者
观察
Cerliponase阿尔法观察性研究：评价Cerliponase阿尔法在日本2型神经性ceroid lipofuscinosis （CLN2病）患者中的长期安全性
CLN2疾病
评价cerliponase alfa治疗2型神经性ceroid lipofuscinosis （CLN2病）患者的长期安全性
N/A
这项研究目前正在招募参与者
观察
一个多中心, 为诊断为CLN2疾病的患者提供BMN 190的多国开放标签项目
CLN2疾病
这项开放标签扩大准入试验将收集更多关于CLN2疾病患者使用BMN 190的安全性和耐受性的信息
Cerliponase α或190
本研究已经完成
扩展访问
1/2期开放标签剂量递增研究评估安全性, 耐受性, 药物动力学, 脑室内BMN 190在婴幼儿晚期神经性脑蜡样脂褐质病（CLN2）患者中的疗效
CLN2病（婴幼儿晚期神经性脑蜡样脂褐质病2型）
确定BMN 190在治疗CLN2患者中是否安全有效
Cerliponase α或190
本研究已经完成
阶段1/2
一个多中心, 跨国公司, 评价BMN 190治疗CLN2患者的长期疗效和安全性的扩展研究
CLN2疾病
本研究的目的是为完成190-201研究的患者提供继续BMN 190治疗的选择. 190-202研究是一项开放标签扩展方案，以评估长期安全性和有效性.
BMN 190脑室内（ICV）通道装置
完成
阶段1/2